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O que é deficiência de AADC?

A deficiência de AADC é uma doença rara que afeta o cérebro, diminui o tônus muscular e afeta o desenvolvimento da criança1

A deficiência da descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADCd) é um distúrbio que interfere na maneira como as células do sistema nervoso se comunicam por meio de substâncias chamadas neurotransmissores. Na deficiência de AADC, uma mutação genética (alteração em um gene) diminui a produção de neurotransmissores.1,2

A deficiência de AADC pode envolver uma variedade de sinais e sintomas.1

Os sinais e sintomas mais comuns são:

  • Diminuição do tônus muscular, ou hipotonia
  • Atraso no desenvolvimento
  • Movimentos anormais, transtornos dos movimentos, incluindo movimentos involuntários dos olhos

Na maioria dos casos, os sinais e sintomas são observados quando a criança ainda é pequena, com cerca de dois meses e meio de idade, em média.1

A deficiência de AADC é extremamente rara. Por ser tão rara, e como os sinais e sintomas são semelhantes aos de outras condições, o diagnóstico correto pode ser desafiador.3,4

Até o momento, não há cura para a deficiência de AADC, mas existem medidas que podem ajudar a melhorar alguns dos sintomas do seu filho.1

Veja um glossário de termos úteis que você pode encontrar

 

Referências:

1. Wassenberg T, Molero-Luis M, Jeltsch K, et al. Consensus guideline for the diagnosis and treatment of aromatic l-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12. doi: 10.1186/s13023-016-0522-z. 2. Hwu WL, Chien YH, Lee NC, et al. Natural history of aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency in Taiwan. JIMD Rep. 2018;40:1-6. doi: 10.1007/8904_2017_54. 3. Manegold C, Hoffmann GF, Degen I, et al. Aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: clinical features, drug therapy and follow-up. J Inherit Metab Dis. 2009;32(3):371-380. 4. Brun L, Ngu LH, Keng WT, et al. Clinical and biochemical features of aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency. Neurology. 2010;75(1):64-71.